近日，國家藥監(jiān)局藥品評審中心（CDE）就《兒童抗腫瘤藥物臨床研發(fā)技術指導原則》公開征求意見。征求意見通知中坦言，“與成人抗腫瘤藥物的研發(fā)熱度相比，兒童抗腫瘤藥的研發(fā)明顯不足。兒童腫瘤治療領域存在更為迫切的臨床需求；同時，相較于成人，兒童抗腫瘤藥物研發(fā)的難度也更大”。

　　兒童用藥研發(fā)難是個世界性難題，我國也不例外。今年8月，國家衛(wèi)健委召開新聞發(fā)布會，介紹黨的十八大以來我國衛(wèi)生健康科技創(chuàng)新與醫(yī)學教育工作進展成效時，也并沒有回避這個問題。專用品種少、適宜劑型少、生產(chǎn)廠家少，是我國兒童用藥面臨的普遍問題，而作為兒童用藥中更為細分的兒童抗腫瘤藥，更是因為兒童腫瘤發(fā)病率遠低于成人，而成為研發(fā)“冷門”。

　　據(jù)國際權威醫(yī)學期刊研究結果顯示：2018-2020年，我國平均每年新發(fā)兒童和青少年癌癥患者4萬多名。雖然患兒絕對數(shù)量不算多，但疾病落在每個具體患兒家庭的頭上，就是一座山。如何加強兒童抗腫瘤藥物的研發(fā)，給患兒及其家庭送去希望，是一件亟待解決的事，需要包括企業(yè)、政府、患者家庭等各方的共同努力。

　　國家對兒童藥物研發(fā)問題一直以來都非常重視，這么多年特別是近十年來，陸續(xù)出臺了近二十項專門針對兒童藥物研發(fā)的指導和鼓勵政策。例如2014年出臺了《關于保障兒童用藥的若干意見》；2016年發(fā)布了《關于臨床急需兒童用藥申請優(yōu)先審評審批品種評定基本原則及首批優(yōu)先評審品種的公告》；從2016年至今，先后發(fā)布了三批《鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單》；最新發(fā)布的《“十四五”醫(yī)藥工業(yè)發(fā)展規(guī)劃》也多次提及鼓勵兒童藥物研發(fā)，這些都為藥企投入相關藥物研發(fā)指引了方向。

　　以政策上的鼓勵和傾斜提振藥企的研發(fā)意愿，是解決兒童藥研發(fā)難題的基石。國家層面政策發(fā)力的同時，地方政府也應根據(jù)各自的具體情況，進一步出臺和完善針對兒童藥物研發(fā)的鼓勵支持政策，為相關藥企鋪設政策“快車道”。此外，納入醫(yī)保目錄中的兒童用藥，也應結合鼓勵研發(fā)申報兒童藥品清單動態(tài)調(diào)整，定期更新。

　　資金支持是增強藥企研發(fā)動力的重中之重。在醫(yī)療衛(wèi)生事業(yè)公益性第一位的前提下，企業(yè)畢竟也要保障盈利。有沒有足夠的錢來支撐它們做研發(fā)？研發(fā)生產(chǎn)出來的藥品有沒有利潤？投入產(chǎn)出比大不大？這些都是藥企需要實實在在面對的問題。政府和有關部門對此除了進行直接資金支持外，諸如兒童抗腫瘤藥品研發(fā)費用加計扣除、增值稅簡易征收等間接減免優(yōu)惠也可以同步施行。此外，還要鼓勵引導金融機構加大對相關藥企的支持力度，在提供優(yōu)惠的、有針對性的金融產(chǎn)品和企業(yè)融資方面多下功夫。還可以鼓勵社會資本進入相關領域。通過這些措施解決藥企研發(fā)兒童抗腫瘤藥品的資金后顧之憂。

　　破解兒童抗腫瘤藥品研發(fā)難題還應創(chuàng)新研究思路、拓寬解決路徑。通過新一代信息技術賦能藥品研發(fā)，提升新靶點和新藥物的發(fā)現(xiàn)效率，縮短研發(fā)周期，降低研發(fā)成本。推動健康醫(yī)療大數(shù)據(jù)的開發(fā)應用和整合共享，盡快建立統(tǒng)一的臨床大數(shù)據(jù)平臺，為創(chuàng)新藥研發(fā)及臨床研究提供數(shù)據(jù)支撐。在這些方面，國內(nèi)“專精特新”藥企可以有所作為。同時還要放寬視野，吸引全球醫(yī)藥創(chuàng)新要素向國內(nèi)聚集，以人類共同智慧為相關藥品的研發(fā)貢獻力量。

　　“現(xiàn)代化最重要的指標還是人民健康，這是人民幸福生活的基礎”。兒童是國家和民族的未來，他們的健康連著千家萬戶的幸福。全社會應該繼續(xù)加大對包括兒童抗腫瘤藥在內(nèi)的兒童藥品研發(fā)生產(chǎn)的關注，齊心協(xié)力推動相關產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展，破解發(fā)展難題，回應學界、業(yè)界和群眾關切，努力提升腫瘤患兒的治愈率和生存質量，莫讓兒童抗腫瘤藥成為兒童用藥的“難上之難”，以切實的行動措施筑牢健康中國之基。（李靖）